MDS EPO2006-AISSM04
Confronto tra Eritropoietina (EPO) da sola ed Eritropoietina associata a Terapia Differenziante con Acido 13-cis-retinoico e Vitamina D3 Diidrossilata nelle sindromi mielodisplastiche senza eccesso di blasti
Objectives, structure and design of the Study
Lo Studio EPO2006-AISSM04 si propone di confrontare dopo 4 mesi di terapia la risposta eritroide ottenuta con la terapia convenzionale con sola rEPO a dosi di 40.000 unità/settimana con quella ottenuta con la terapia di associazione tra le stesse dosi di rEPO e la terapia differenziante con Acido 13-cis-retinoico + Vitamina D3 Diidrossilata.
Indication
Pazienti affetti da MDS classificati come non-RAEB secondo la WHO e con rischio basso o intermedio-1 secondo lo score prognostico IPSS.
Primary objective
Confrontare dopo 4 mesi di terapia la risposta eritroide ottenuta con la terapia convenzionale con sola rEPO a dosi di 40.000 unità/settimana con quella ottenuta con la terapia di associazione tra le stesse dosi di rEPO e la terapia differenziante con Acido 13-cis-retinoico + Vitamina D3 Diidrossilata.
Primary variable
Raggiungimento della risposta eritroide.
Study design
Randomizzato in aperto multicentrico di fase III.
Dopo il controllo dei criteri di eligibilità e l'ottenimento del consenso informato scritto, i Pazienti saranno randomizzati secondo uno dei 2 seguenti schemi:
- Braccio A: EPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi.
- Braccio B: EPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi associata ad Acido 13-cis-retinoico os 20 mg/die + Vitamina D3 Diidrossilata 1 µg os/die.
Numero di Pazienti previsti
184 Pazienti
Numero di Centri partecipanti e localizzazione dello Studio
36 Centri in Italia
Study duration
3 anni sulla base delle seguenti assunzioni:
- Durata dell'arruolamento: 2 anni
- Follow-up: 1 anno dalla registrazione dell'ultimo Paziente
Study start date
Marzo 2007
Referenti
Coordinatori dello Studio
Alessandro LEVIS, MD (Principal Investigator)
SC di Ematologia, ASO SS. Antonio, Biagio e Cesare Arrigo - Alessandria
Dario FERRERO, MD (Co-Investigator)
Divisione Universitaria di Ematologia, Università degli Studi di Torino e AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette
Comitato di Stesura
- Alessandro Levis - Alessandria
- Dario Ferrero - Torino
Proponente
Il promotore (sponsor no-profit) è l'Associazione Italiana per lo Studio delle Sindromi Mielodisplastiche (AISSM ONLUS):
Disegno statistico dello Studio, centro raccolta ed analisi dati
Giovannino CICCONE, MD (Responsabile della Biometria)
SC Epidemiologia dei Tumori - CPO U, Università degli Studi di Torino e AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette