MDS EPO2006-AISSM04

Confronto tra Eritropoietina (EPO) da sola ed Eritropoietina associata a Terapia Differenziante con Acido 13-cis-retinoico e Vitamina D3 Diidrossilata nelle sindromi mielodisplastiche senza eccesso di blasti

Objectives, structure and design of the Study

Lo Studio EPO2006-AISSM04 si propone di confrontare dopo 4 mesi di terapia la risposta eritroide ottenuta con la terapia convenzionale con sola rEPO a dosi di 40.000 unità/settimana con quella ottenuta con la terapia di associazione tra le stesse dosi di rEPO e la terapia differenziante con Acido 13-cis-retinoico + Vitamina D3 Diidrossilata.

Indication

Pazienti affetti da MDS classificati come non-RAEB secondo la WHO e con rischio basso o intermedio-1 secondo lo score prognostico IPSS.

Primary objective

Confrontare dopo 4 mesi di terapia la risposta eritroide ottenuta con la terapia convenzionale con sola rEPO a dosi di 40.000 unità/settimana con quella ottenuta con la terapia di associazione tra le stesse dosi di rEPO e la terapia differenziante con Acido 13-cis-retinoico + Vitamina D3 Diidrossilata.

Primary variable

Raggiungimento della risposta eritroide.

Study design

Randomizzato in aperto multicentrico di fase III.

Dopo il controllo dei criteri di eligibilità e l'ottenimento del consenso informato scritto, i Pazienti saranno randomizzati secondo uno dei 2 seguenti schemi:

  1. Braccio A: EPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi.
  2. Braccio B: EPO sc 40.000 unità/settimana per 4 mesi associata ad Acido 13-cis-retinoico os 20 mg/die + Vitamina D3 Diidrossilata 1 µg os/die.

Numero di Pazienti previsti

184 Pazienti

Numero di Centri partecipanti e localizzazione dello Studio

36 Centri in Italia

Study duration

3 anni sulla base delle seguenti assunzioni:

  1. Durata dell'arruolamento: 2 anni
  2. Follow-up: 1 anno dalla registrazione dell'ultimo Paziente

Study start date

Marzo 2007

Referenti

Coordinatori dello Studio

Alessandro LEVIS, MD (Principal Investigator)
SC di Ematologia, ASO SS. Antonio, Biagio e Cesare Arrigo - Alessandria

Dario FERRERO, MD (Co-Investigator)
Divisione Universitaria di Ematologia, Università degli Studi di Torino e AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette

Comitato di Stesura

  • Alessandro Levis - Alessandria
  • Dario Ferrero - Torino

Proponente

Il promotore (sponsor no-profit) è l'Associazione Italiana per lo Studio delle Sindromi Mielodisplastiche (AISSM ONLUS):

Disegno statistico dello Studio, centro raccolta ed analisi dati

Giovannino CICCONE, MD (Responsabile della Biometria)
SC Epidemiologia dei Tumori - CPO U, Università degli Studi di Torino e AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette