MDS ATO-AISSM02A

Studio multicentrico di fase II sull'associazione di Triossido di Arsenico (ATO) e Acido Ascorbico nelle sindromi mielodisplastiche.

Obiettivi, struttura e articolazione dello Studio

Lo Studio ATO associa l'impiego del Triossido di Arsenico con l'Acido Ascorbico nella terapia delle sindromi mielodisplastiche al fine di valutare il raggiungimento della risposta eritroide maggiore secondo i criteri dell'International Working Group (IWG) dopo quattro mesi di trattamento con il Triossido di Arsenico in associazione con l'Acido Ascorbico.

Si suddivide in tre fasi:

  1. Fase di trattamento (prima settimana del trattamento)
  2. Fase di mantenimento (settimane 2-16)
  3. Follow up (mesi 5 - 17)

Indicazione

Pazienti con diagnosi di sindrome mielodisplastica in accordo con la classificazione WHO che rientrano nelle seguenti categorie:

  1. Sindrome Mielodisplastica indipendente dai criteri diagnostici della classificazione WHO e dall'IPSS, se presenta sia elevati livelli del trascritto EVI-1 sia riarrangiamenti del cromosoma 3q26.
  2. Sindrome Mielodisplastica senza eccesso di blasti (pazienti non-RAEB) con un IPSS score basso o intermedio e in cui la linea di trattamento primaria con eritropoietina +/- G-CSF, terapia immunosoppressiva o altre modalità di trattamento iniziali hanno fallito.
  3. Pazienti non RAEB con un IPSS score alto o intermedio o pazienti RAEB (con qualsiasi IPSS score) non trattabili con chemioterapia convenzionale.

Scopo primario

Valutazione del raggiungimento della risposta eritroide maggiore secondo i criteri dell'IWG dopo quattro mesi di trattamento con il Triossido di Arsenico in associazione con l'Acido Ascorbico.

Disegno dello Studio

Studio multicentrico pilota di fase II

Numero di Pazienti previsti

55 Pazienti

Numero di Centri partecipanti e localizzazione dello Studio

22 Centri in Italia

Durata dello Studio

3 anni (il termine dello Studio è stato posticipato di un anno)

Data di inizio dello Studio

Gennaio 2005

Referenti

Coordinatori dello Studio

Comitato di Stesura

  • Alessandro Levis - Alessandria
  • Flavia Salvi - Alessandria
  • Filippo Marmont - Torino

Proponente

Il promotore (sponsor no-profit) è l'Associazione Italiana per lo Studio delle Sindromi Mielodisplastiche (AISSM ONLUS).

Disegno statistico dello Studio, centro raccolta ed analisi dati

Giovannino CICCONE, MD (Responsabile della Biometria)
SC Epidemiologia dei Tumori - CPO U, Università degli Studi di Torino e AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette

Centralizzazione campioni biologici

Giuseppe SAGLIO, MD (Principal Investigator)
Divisone Universitaria di Medicina Interna - Ematologia
AOU San Luigi Gonzaga - Orbassano (TO)